Par Jaquelien Noordhoek. M. A., M. Sc. Présidente-directrice générale de la Dutch Cystic Fibrosis Foundation, présidente de Cystic Fibrosis Europe et présidente du Congrès européen sur la fibrose kystique 2022
Faisant partie de la communauté de la FK depuis près de trois décennies, je pense pouvoir affirmer sans risque que nous vivons vraiment une époque passionnante. Avant l’ère des thérapies modulantes, nous nous réjouissions des nouvelles concernant la taille des gouttelettes la plus efficace des antibiotiques inhalés, présentées lors des conférences internationales sur la FK. De nombreux progrès ont été réalisés et, grâce à l’amélioration des traitements, le taux de survie a augmenté. Un traitement avec une approche multidisciplinaire efficace et fondé sur des preuves y a contribué. C’est incroyable ce qui a été réalisé grâce à la persévérance de tant de chercheurs, de médecins cliniciens et d’associations de patients dans le monde entier.
Nous sommes ensuite entrés dans l’ère des thérapies modulantes et les nouvelles ont été, et sont toujours, bouleversantes, passionnantes et encourageantes. L’accès à ces thérapies s’améliore, mais pas assez rapidement. Pour l’instant, il dépend vraiment de l’endroit où vous êtes né. Un fait tragique de la vie, à mon avis. Malheureusement, on a tendance à l’oublier dans le battage médiatique que nous connaissons, mais nous devrons nous rendre à l’évidence : dans de nombreux pays, le Trikafta (appelé Kaftrio en Europe) ne sera probablement jamais disponible pour les personnes atteintes de FK. Imaginez la frustration des parents, des patients et des médecins, lorsqu’ils surfent sur Internet et lisent ce qui se passe dans la partie occidentale du monde.
Néanmoins, nous avons atteint l’ère du Trikafta. Dans de nombreux foyers, les bouteilles de champagne ont été débouchées lorsque le membre de la famille atteint de FK a enfin pu avaler la première dose de ce médicament miraculeux. Les photos de patients recevant leur première dose sont devenues virales. Mon organisation a reçu des gâteaux joliment décorés pour avoir réussi à faire pression en faveur du remboursement de ce médicament aux Pays-Bas. Médecins, parents et personnes vivant avec la maladie, nous avons tous de grandes attentes vis-à-vis de ce nouveau médicament. En effet, les résultats d’études après études sont impressionnants. Les témoignages personnels sur les médias sociaux sont étonnants.
En méditant sur l’immense changement que le médicament peut avoir sur une vie, une famille, un avenir, je me suis d’abord trouvé un peu surpris lorsqu’un certain nombre de patients m’ont signalé des effets secondaires spécifiques. Je ne parle pas du genre d’effets secondaires qui sont le résultat du médicament lui-même, comme la dose, l’interaction avec d’autres médicaments ou les effets sur le bien-être mental à cause de certains composés du médicament. Ce type d’effets fait l’objet d’études approfondies. Je veux me concentrer ici sur les réflexions mentales que peuvent avoir les personnes atteintes de FK et leurs proches, lorsque Trikafta est à portée de main, plus particulièrement sur les pensées et les sentiments qui sont susceptibles d’exister, mais qui ne sont pas toujours prévus ou vécus consciemment. Ils ont pourtant un impact énorme.
Lors de la préparation d’un exposé pour la conférence européenne sur la FK en juin dernier, j’ai demandé à un groupe de patients néerlandais et de parents d’enfants atteints de FK ce qu’ils pensaient lorsque Trikafta était à portée de main. Comme je l’ai dit, j’ai été un peu surpris par certaines des réponses, mais elles sont tout à fait logiques lorsqu’on y regarde de plus près. En fait, certaines de leurs réponses m’ont ouvert les yeux.
« J’aimerais en savoir plus sur les effets du Trikafta sur votre vie », a déclaré une jeune femme atteinte de FK. Puis elle s’empresse de nous convaincre de la chance qu’elle a d’avoir accès à ce médicament : « C’est un cadeau tellement énorme que j’ai l’impression que je ne devrais pas me plaindre ou demander de faire preuve de compréhension à mon égard. » Elle a des doutes et des questions, mais il semble qu’elle ne veuille pas nous ennuyer avec cela, car le cadeau est une si belle chose. Un autre patient a répondu : « Les personnes de mon entourage sont tellement extasiées à ce sujet ; j’ai peur de ne pas pouvoir répondre à leurs attentes. Et si mon corps me laissait tomber ? »
Je comprends tout à fait cela. Je le comprends très bien. Les personnes atteintes de FK ont grandi avec l’idée de ne pas vivre très vieilles. Elles ont dû s’habituer à ce que leur corps les laisse tomber — ou elles ont dû s’adapter à cela, physiquement et mentalement. Les parents ont élevé leurs enfants avec la peur de les perdre, une pensée toujours présente à l’esprit. Ces parents pourraient maintenant vouloir changer leur état d’esprit, ce qui semble facile à faire, car Trikafta est si prometteur et les résultats sont vraiment étonnants. Mais voyez comment ce parent décrit ce changement : « Nous avons vécu vingt ans avec l’idée qu’elle ne vieillirait pas. Maintenant que cela pourrait arriver, nous avons commencé à réaliser à quel point nous avions été inquiets. Pendant des années et des années. Ce n’est que maintenant que nous ressentons le poids qui était sur nos épaules depuis tant d’années. Tout d’un coup, nous en avons pris conscience. C’était si triste et contrariant. Cela a provoqué une dépression chez l’un d’entre nous et quelques légers problèmes relationnels, car nous semblions y faire face différemment et nous avons dû le découvrir nous-mêmes. » Les personnes atteintes de FK ont tendance à ressasser leurs anciens soucis et s’apitoyer sur les épisodes pénibles qu’elles ont dû endurer dans le passé — c’est du moins ce qu’ont répondu certaines personnes du panel néerlandais lorsqu’on leur a posé la question.
Penchons-nous un peu plus sur la question. En parlant avec des personnes atteintes de FK, elles m’ont fait comprendre qu’elles devaient également s’habituer à leur « nouveau » corps. C’est peut-être le même sentiment qu’éprouvent les gens après une transplantation pulmonaire. Elles étaient habituées à un corps avec des limites, des douleurs et des moments très inconfortables. Des frustrations aussi. Maintenant, ce même corps doit être exploré à nouveau et les attentes sont élevées : un tout nouvel avenir semble s’offrir à elles. Il en va de même pour les processus mentaux lorsque les personnes atteintes de FK ont accès au Trikafta. Ce n’est pas un effet secondaire de la drogue elle-même, mais le cerveau doit s’adapter à une situation nouvelle et imprévisible. Aussi glorieux que soient les effets de la drogue sur le corps, les processus mentaux en seront également affectés. De nouvelles questions se posent. Certains panélistes nous disent que, pour la première fois de leur vie, ils ont le sentiment d’avoir un avenir. Pourtant, ils ne sont pas à l’aise, ils n’ont pas l’habitude de l’envisager. « Commencez-vous à faire des projets ? », avons-nous demandé. « Ou changez-vous les plans que vous aviez ? Est-ce que vous repensez votre avenir ? ». « Non, il est trop tôt pour cela, ont répondu certaines personnes atteintes de FK, mais il semble que mon entourage attende de moi que je fasse des plans et que je crée mon propre avenir avec enthousiasme et empressement, et leurs attentes sont élevées et j’ai peur d’échouer. »
« Ma vie a une nouvelle chance. Et qu’est-ce que je fais maintenant ? », a publié une femme atteinte de FK sur Facebook. « Maintenant qu’il y a une possibilité que je devienne vieille […] quel genre de travail devrais-je aimer ? Je veux dire, penser à quelque chose que je voudrais faire pendant de nombreuses années. Je ne peux tout simplement pas l’imaginer. »
L’utilisation (possible) du Trikafta fait prendre conscience aux gens que trop de personnes atteintes de FK n’ont pas survécu. Il y a des amis chers pour lesquels le médicament est arrivé trop tard. « En pensant à ces personnes, je me sens encore plus reconnaissant et j’ai aussi à nouveau des sentiments de chagrin. […] J’aurais aimé qu’elles eussent pu avoir la chance de profiter des bienfaits de Trikafta. » Il y a aussi les personnes atteintes de FK qui n’ont pas les « bonnes » mutations et qui ne peuvent pas encore bénéficier du médicament. Je cite encore un extrait d’un message sur Facebook : « Je sais qu’ils sont heureux pour nous, mais c’est triste qu’il n’y ait rien pour eux. »
La plupart des personnes de notre panel ont répondu qu’elles avaient commencé à penser différemment à propos de leur avenir, et de manière plus positive. Elles commencent à rêver de travailler, d’avoir des enfants, de participer à la société, et se sentent plus confiantes parce que leur maladie semble être dorénavant plus une maladie chronique. En même temps, certaines personnes s’inquiètent des effets secondaires possibles du médicament lui-même à long terme ; certaines d’entre elles éprouvent également des sentiments d’anxiété en réalisant qu’elles sont dépendantes du médicament. Que se passera-t-il si le médicament ne peut être prescrit ou délivré, quelle qu’en soit la raison ?
Une autre question qui a été soulevée concerne la signification du terme « gravité de la maladie » lorsque le diagnostic doit être discuté avec les parents de nouveau-nés. L’espérance de vie est bien meilleure aujourd’hui et davantage d’enfants nouvellement diagnostiqués pourront vivre leur vie dans un état plus ou moins sain. Le message des professionnels de la santé à propos de la FK a un impact énorme sur la perception qu’en font les parents ; il affecte leur bien-être mental et probablement la façon dont ils élèvent leur enfant. Quelle est donc la meilleure approche à adopter pour décrire l’impact de la FK sur la vie des parents de nouveau-nés ayant cette maladie ? J’invite les professionnels de la santé à réfléchir aux effets possibles de leur message, lorsqu’ils décrivent l’impact de la maladie et expliquent la différence que cela peut faire si une personne est admissible au médicament et y a accès.
Je tiens à remercier les personnes interrogées de nous avoir permis de mieux comprendre les effets que l’utilisation de ce médicament peut avoir sur leur bien-être mental. En tant que spectateurs impliqués, nous devons savoir que les effets secondaires possibles ne sont pas toujours évidents. Et c’est tout à fait compréhensible.
« Mais lorsque toutes ces pensées disparaissent, je me sens reconnaissante. Si profondément, je ne peux pas l’expliquer. Je pense que c’est parce qu’il y a eu plusieurs occasions dans ma vie où nous avons pensé “ça y est”, puis cette échelle glissante vers le bas. Ou même les moments où nous devions faire face à la mort. Et je suis toujours là. La vie a été et n’est pas finie avec moi, évidemment.*»
*Cité avec l’aimable autorisation d’Yvonne Verschoor-Broeksma.
