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Santé Canada approuve SYMDEKO™

C’est aujourd’hui (28 juin 2018) que Santé Canada a annoncé son approbation à l’utilisation d’un nouveau traitement de Vertex pour lutter contre la fibrose kystique. Il s’agit d’une excellente nouvelle pour les personnes vivants avec la FK, puisque les résultats des études cliniques sont très prometteurs. Il est possible de lire le communiqué de Vertex pour en savoir plus en cliquant sur ce lien.

Qu’est-ce que cela signifie?

Quand Santé Canada approuve l’utilisation d’un médicament, cela signifie que les médecins ont le droit de le prescrire, partout au pays. Cependant, cela ne signifie pas que le traitement sera remboursé. Il est possible que certaines assurances privées couvrent le paiement du traitement. Si vous possédez une telle couverture, vous pouvez contacter l’assureur afin de vérifier avec lui si Symdeko peut vous être remboursé. Pour les gens qui sont couverts par la RAMQ, c’est différent. Avant que Symdeko puisse vous être remboursé, il faudra que l’INESS recommande que le médicament soit inscrit sur la Liste des médicaments remboursés. Il s’agit d’un processus qui peut prendre plusieurs mois. Cependant, tout comme avec Orkambi, il peut être possible, sous plusieurs conditions, que le médicament vous soit remboursé grâce à la mesure du patient d’exception. Nous vous recommandons d’en discuter avec les membres de votre clinique de fibrose kystique.

Pour les lecteurs francophones, nous avons traduit le communiqué. Notez qu’il s’agit d’une traduction libre de notre part, et non de la version officielle, afin que vous puissiez mieux comprendre le fonctionnement de ce traitement.

Santé Canada approuve PrSYMDEKO™ (tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique chez les personnes âgées de 12 ans et plus avec certaines mutations du gène CFTR.

BOSTON- Le 28 juin 2018— Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé aujourd’hui que Santé Canada a approuvé PrSYMDEKO™ (tezacaftor/ivacaftor et ivacaftor) pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) chez les personnes âgées de 12 ans et plus qui ont deux copies de la mutation F508del dans le gène régulateur de la fibrose kystique (CFTR) ou qui ont une copie de la mutation F508del et l’une des mutations suivantes dans le gène CFTR : P67L, D110H, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G et 3849+10kbC→T.

«Cette approbation est une étape importante dans notre démarche visant à améliorer et à élargir les options de traitement pour les personnes vivant avec la FK », a déclaré Reshma Kewalramani, M.D., vice-présidente exécutive et chef de la direction médicale chez Vertex. «Nous avons fait des progrès rapides dans le développement de multiples nouveaux médicaments au cours de la dernière année, et nous continuerons d’investir sans relâche dans notre science pour traiter la cause sous-jacente de la FK.»

L’approbation est fondée sur les données de deux études de phase 3 (EVOLVE et EXPAND), publiées dans le New England Journal of Medicine en novembre 2017, qui ont recruté 744 personnes atteintes de FK âgées de 12 ans et plus avec deux copies de la mutation F508del (n=504) ou avec une mutation F508del et une deuxième mutation prévue pour être sensible au tezacaftor/ivacaftor (n=244). Dans les deux études, les patients traités avec SYMDEKO ont connu une amélioration statistiquement significative de la fonction pulmonaire, telle que déterminée par le changement absolu par rapport à la valeur initiale en pourcentage du VEMS (FEV1). Le traitement a été généralement bien toléré ; les effets indésirables les plus fréquents (≥ 10%) observés chez les patients ayant reçu SYMDEKO dans les études de phase 3 regroupées et contrôlées par placebo étaient les céphalées (14 %) et la nasopharyngite (12 %). Les résultats d’une analyse provisoire de l’étude de phase 3 EXTEND de 96 semaines présentée à la conférence de l’European Cystic Fibrosis Society (ECFS) plus tôt ce mois-ci s’ajoutent à l’ensemble croissant de données probantes à l’appui des avantages d’un traitement à long terme de la cause sous-jacente de la maladie. L’analyse a démontré un profil d’innocuité conforme à celui observé dans les études EVOLVE et EXPAND et que les améliorations initiales de la fonction pulmonaire observées dans l’étude EVOLVE ont été maintenues jusqu’à 48 semaines.

«Depuis la découverte du gène de la fibrose kystique au Canada, la communauté FK espère une thérapie qui cible la racine de la maladie», a déclaré Elizabeth Tullis, M.D., FRCPC, directrice de la clinique de fibrose kystique de l’Hôpital général de Toronto. L’approbation de SYMDEKO apporte un grand espoir aux personnes atteintes de FK et à leurs familles, et fournit une nouvelle thérapie à près de 50 pour cent des Canadiens vivant avec la FK.

SYMDEKO a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en février de cette année pour les patients âgés de 12 ans et plus qui ont deux copies de la mutation F508del, ou qui ont au moins une mutation dans le gène de la FK qui répond au traitement par SYMDEKO. L’Agence européenne des médicaments (EMA) a validé la demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) pour la combinaison tezacaftor/ivacaftor. L’entreprise prévoit une approbation dans l’Union Européenne au cours du second semestre 2018.

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  1. Maman qui te l'aime dit :

    à envoyer à Xavier