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Un nouveau traitement efficace contre la fibrose kystique!

Une excellente nouvelle pour les personnes vivant avec la fibrose kystique! Le 29 mars dernier, le laboratoire Vertex a rendu public deux nouvelles études de phase 3 concernant l’utilisation d’un traitement visant à lutter contre la fibrose kystique. En effet, l’association de l’ivacaftor (activateur, principe actif de Kalydeco®) et du correcteur VX-661 (tezacaftor) s’est montré efficace pour les patients de 12 ans et plus et dont la mutation est DF508 combinée à l’une des 27 autres mutations dites résiduelles suivantes : 2789+5G->A, D110E, R352Q, A1067T, 3849+10kbC->T, D110H, A455E, R1070Q, 3272-26A->G, R117C, D579G, R1070W, 711+3A->G, E193K, S945L, F1074L, E56K, L206W, S977F, D1152H, P67L, P205S, F1052V, D1270N, R74W, R347H, K1060T.

Les deux études, menées en Europe et aux États-Unis sur plusieurs centaines de patients, ont démontré une amélioration moyenne du VEMS entre 4 et 6.8%. De plus, une amélioration de la qualité de vie en général a été observée. Notons que la phase 3 d’une étude est celle la plus avancée dans le développement clinique d’un médicament.

En ce moment, deux traitements sont disponibles au Québec et au Canada, soit le Kalydeco et l’Orkambi. Dans le cas de l’Orkambi, seules les personnes étant DF508 homozygotes réagissent au traitement. Ces nouvelles données démontrent donc que l’association de différents potentiateurs (ou activateurs) permet de trouver de nouveaux traitements efficaces. Il ne s’agit pas encore du remède miracle, mais nous avançons plus rapidement que jamais vers des traitements qui permettront de bien contrôler la fibrose kystique.

Selon Jeffrey Chodakewitz, le responsable des affaires médicales de Vertex, « cette combinaison de traitement, peut fournir une prometteuse nouvelle option pour le traitement de la cause sous-jacente de la fibrose kystique dans le futur et nous amène de plus en plus près de notre objectif de développer de nouveaux médicaments pour toutes les personnes atteintes de la maladie. »

Une demande d’approbation du  traitement sera faite prochainement en Europe. Espérons qu’il sera disponible rapidement ici!

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  1. Brassens dit :

    Fibrose kystique n’a pas à un autre nom svp?

    1. Tomy L. mcGregor dit :

      En Europe, la fibrose kystique est connue sous le nom de mucoviscidose.